上海2026年1月14日 /美通社/ -- 百時美施貴寶（紐約證券交易所代碼：BMY）近日宣布，SCOUT-HCM III 期臨床研究取得陽性結果。該研究評估了瑪伐凱泰在有癥狀的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）青少年患者（12 歲至＜18 歲）中的療效和安全性，這是首個針對該人群的心肌肌球蛋白抑制劑（CMI）研究。研究已達到主要終點：與安慰劑相比，瑪伐凱泰治療 28 周時，Valsalva激發(fā)后的左心室流出道（LVOT）壓差較基線顯著降低，達到統計學意義，提示瑪伐凱泰可以有效改善LVOT梗阻。此外，該研究在多個次要終點也均達到統計學意義，包括該疾病具有臨床意義的評估指標。安全性方面，研究結果與瑪伐凱泰在成人群體中已確定的安全性特征一致，在這一類新的、低齡患者群體中未觀察到新的安全性信號。該研究活性藥物治療期及長期擴展期目前正在進行中。
"青少年oHCM 是一種嚴重的、較罕見的疾病，嚴重損害健康并增加死亡風險。SCOUT-HCM 的陽性研究結果展現了瑪伐凱泰有望成為首個用于青少年 oHCM 患者的心肌肌球蛋白抑制劑。"百時美施貴寶執(zhí)行副總裁、首席醫(yī)學官兼研發(fā)負責人 Cristian Massacesi 博士表示，"瑪伐凱泰重新定義了成人有癥狀的oHCM 的治療模式，僅在美國就有超過 20,000 名患者開始接受治療。我們也期待能夠有機會將其惠及青少年患者群體。"
"SCOUT-HCM 研究對于患者及兒童心臟病學領域具有重要意義，它是極少數在兒童心臟病學領域進行的III期隨機、安慰劑對照臨床試驗，并取得了陽性結果。" 該研究主要研究者、費城兒童醫(yī)院心臟科主任 Joseph Rossano 博士表示，"目前青少年oHCM 的治療選擇僅限于藥物對癥治療或侵入性手術。作為在該領域服務患者數十年的臨床醫(yī)生，我為該患者群體有這樣一個新的治療可能感到非常興奮，一旦獲得FDA批準，此類患者群體將迎來新的希望。"
百時美施貴寶將與關鍵研究者合作，在即將召開的醫(yī)學大會上公布詳細研究結果，并與衛(wèi)生監(jiān)管機構就此數據進行溝通。
瑪伐凱泰通過抑制肌小節(jié)中肌球蛋白-肌動蛋白橫橋的過量形成來減輕心肌過度收縮，其擁有CMI類藥物中規(guī)模最大的全球臨床試驗和真實世界研究證據，這進一步鞏固了瑪伐凱泰在改善成人有癥狀的oHCM中的作用。
百時美施貴寶向參與本臨床試驗的患者及其家屬、研究者和試驗中心致以衷心的感謝。
關于 SCOUT-HCM III 期臨床試驗
SCOUT-HCM（臨床試驗編號：NCT06253221）是一項III期隨機、雙盲、安慰劑對照的國際臨床試驗，共納入 44 名有癥狀的oHCM青少年患者（12 歲至＜18 歲）。試驗設計包含三個治療期，總計長達 200 周：首先是28 周的安慰劑對照期，隨后是 28 周的活性藥物治療期（隨機分配至安慰劑組的患者將開始接受瑪伐凱泰治療），以及最長可達 144 周的開放標簽長期擴展期。
研究主要終點為治療 28 周后， Valsalva激發(fā)的LVOT壓差較基線的變化。次要終點包括靜息時及運動后LVOT壓差、峰值耗氧量、癥狀及健康狀況等療效指標，以及安全性和藥代動力學指標。
Joseph Rossano 博士作為百時美施貴寶的受聘顧問，同時也是SCOUT-HCM研究中費城兒童醫(yī)院這一研究中心的主要研究者。
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關于青少年oHCM
肥厚型心肌?。℉CM）是一種原發(fā)性心臟疾病，可能與已知或疑似的心肌肌小節(jié)蛋白基因變異有關，部分病因不明（特發(fā)性）。青少年oHCM嚴重損害健康，主要臨床表現與運動耐量下降相關。盡管現有治療手段可在一定程度上緩解癥狀，但對青少年患者仍存在明顯局限性（例如，β受體阻滯劑的副作用及侵入性手術的風險）。
關于瑪伐凱泰
瑪伐凱泰是目前研究最為廣泛的心肌肌球蛋白抑制劑（CMI），已在全球五大洲的 50 多個國家和地區(qū)獲批上市。在美國，瑪伐凱泰獲批用于治療有癥狀的紐約心臟協會（NYHA）心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善其功能能力和癥狀。在歐盟，瑪伐凱泰獲批用于治療有癥狀的NYHA心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。在中國，瑪伐凱泰獲批用于治療紐約心臟協會（NYHA）心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善運動能力和癥狀。
瑪伐凱泰是一種心肌肌球蛋白選擇性的變構、可逆性抑制劑，其通過靶向 HCM 的主要病理生理機制，減輕 oHCM 患者的動態(tài)左心室流出道梗阻并改善心臟充盈壓。這些結果有助于為有癥狀的oHCM 患者帶來癥狀的改善和日?；顒幽芰Φ奶岣摺，敺P泰可單獨使用或與背景治療聯合使用，包括新確診患者。
瑪伐凱泰擁有CMI治療類別中最廣泛的全球證據體系支持，證實其能夠減輕梗阻、改善癥狀并改善心臟結構，近四年的長期擴展數據進一步強化了這一結論。僅在美國，已有超過 4,000 名醫(yī)療保健專業(yè)人員為超過 20,000 名患者開具了瑪伐凱泰處方。
關于百時美施貴寶中國
百時美施貴寶是一家以"研發(fā)并提供創(chuàng)新藥物，幫助患者戰(zhàn)勝嚴重疾病"為使命的全球領先的生物制藥公司，始終踐行"引領科學，改變患者生命"的企業(yè)愿景。在中國，百時美施貴寶致力于成為"根植中國、源于中國"的創(chuàng)新領導者，專注于加速引入公司在腫瘤學、血液學、免疫學和心血管疾病等核心治療領域的創(chuàng)新藥物，早日惠及中國患者。
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