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九個月研究數(shù)據(jù)顯示，基于傾向評分加權分析，患者綜合統(tǒng)一Huntington病評定量表（cUHDRS）評分較基線平均提高+0.64分，而同期有癥狀患者在自然病程下的預期變化為-0.73分，呈現(xiàn)明顯惡化趨勢。
Skyhawk同時宣布，SKY-0515的二/三期FALCON-HD臨床試驗已擴展至全球開展。 Skyhawk現(xiàn)已為超90名患者給藥。
波士頓2026年1月29日 /美通社/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc. 是一家處于臨床階段的生物技術公司，致力于開發(fā)用于調控關鍵RNA靶點的新型小分子療法。公司今日宣布，其用于治療Huntington?。℉D）的在研藥物SKY-0515在九個月中期分析中取得積極結果。
SKY-0515治療顯示，血液中mHTT蛋白水平呈劑量依賴性下降，其中9mg劑量組降幅達62%；同時，PMS1 mRNA水平亦呈劑量依賴性下降，降幅為26%。 PMS1是驅動體細胞CAG重復序列擴增及HD病理進程的關鍵因子。 SKY-0515同時顯示出優(yōu)異的中樞神經系統(tǒng)暴露水平，并且總體安全性良好，耐受性良好。
在一期臨床試驗C部分患者隊列中，接受SKY-0515治療的患者在第3、6及9個月時，其綜合統(tǒng)一Huntington病評定量表（cUHDRS）評分均較基線呈平均改善。 基于Enroll-HD與TRACK-HD的傾向評分加權分析，九個月匯總數(shù)據(jù)顯示cUHDRS評分提升+0.64分，而同期有癥狀患者的預期自然病程惡化幅度為-0.73分。
倫敦大學學院神經學教授Ed Wild表示：“SKY-0515一期C部分試驗的安全性與早期療效數(shù)據(jù)令人振奮，在第3、6及9個月的預設分析中，cUHDRS評分均顯示偏離預期自然病程惡化的趨勢。 SKY-0515對mHTT蛋白的降低幅度在迄今為止所有患者中測試的療法中均屬最顯著，臨床及生物標志物數(shù)據(jù)顯示該藥物在所有測試劑量下均耐受良好。 SKY-0515兼具降低mHTT與PMS1的雙重能力，可通過靶向Huntington病的兩大核心致病機制，提供強效治療組合。 這些開放標簽試驗結果有待正在進行的安慰劑對照FALCON-HD試驗進一步驗證，但已為全球HD患者帶來實質性影響的期待——對于他們而言，像SKY-0515這樣的口服降低Huntington蛋白療法將具有真正的變革意義?！?/p>
Skyhawk Therapeutics研發(fā)負責人Sergey Paushkin表示：“我們一期研究的目標是評估安全性及生物標志物活性。九個月中期數(shù)據(jù)分析顯示，SKY-0515在生物標志物應答方面持續(xù)強勁，同時潛在終點cUHDRS較基線改善——而同期患者自然病史中cUHDRS評分呈惡化趨勢——這進一步凸顯了SKY-0515作為同類最優(yōu)HD修飾療法的潛力。 這些中期數(shù)據(jù)標志著SKY-0515的重要里程碑，同時彰顯了Skyhawk平臺在開發(fā)首創(chuàng)小分子療法方面的強大能力，為尚無獲批疾病修飾療法的重大疾病帶來潛在突破。”
Huntington病是一種罕見的遺傳性神經退行性疾病，最終致命。美國約有4萬多名有癥狀患者，全球受影響人數(shù)預計達數(shù)十萬。 目前尚無獲批療法能夠延緩或阻止該疾病的進展。 SKY-0515是一種口服在研小分子RNA調節(jié)劑，由公司基于創(chuàng)新RNA調控平臺SKYSTAR®開發(fā)。 SKY-0515可治療性降低兩種蛋白——HTT蛋白與PMS1蛋白。 PMS1是體細胞CAG重復序列擴展及HD病理進展的另一關鍵驅動因子，可與降低突變型HTT的療效協(xié)同發(fā)揮作用。
Skyhawk同日宣布，其SKY-0515二/三期FALCON-HD試驗已從澳大利亞和新西蘭的12個中心擴展至全球范圍。 Skyhawk現(xiàn)已為超過90名患者完成SKY-0515給藥。
SKY-0515是Skyhawk首款進入臨床階段的藥物。
Skyhawk預計在2027年底前，將推動更多小分子藥物進入臨床，用于治療尚無獲批疾病修飾療法的罕見神經系統(tǒng)疾病。
