上海2026年3月11日 /美通社/ -- 近日，長(zhǎng)春金賽藥業(yè)有限責(zé)任公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"金賽藥業(yè)"）宣布，其自主研發(fā)的GenSci128片已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"FDA"）授予的孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），用于胰腺癌的治療。此次認(rèn)定是GenSci128項(xiàng)目的國(guó)際化開(kāi)發(fā)的關(guān)鍵里程碑，也標(biāo)志著金賽藥業(yè)的創(chuàng)新研發(fā)能力正全面接軌國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)，邁入?yún)⑴c全球競(jìng)爭(zhēng)的新階段。

孤兒藥資格認(rèn)定是FDA為鼓勵(lì)針對(duì)罕見(jiàn)病（在美國(guó)患病人數(shù)低于20萬(wàn)）的藥物研發(fā)而設(shè)立的特殊激勵(lì)政策。獲得該認(rèn)定，意味著GenSci128在后續(xù)的臨床開(kāi)發(fā)、注冊(cè)審評(píng)過(guò)程中，有資格享受FDA的專(zhuān)項(xiàng)指導(dǎo)、臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅費(fèi)和新藥上市申請(qǐng)費(fèi)用的減免，并在未來(lái)獲批上市后享有長(zhǎng)達(dá)7年的美國(guó)市場(chǎng)獨(dú)占期。

胰腺癌作為消化道系統(tǒng)惡性程度最高的腫瘤之一，具有高度侵襲性和極差的預(yù)后，全球5年生存率不足10%^[1]，長(zhǎng)期以來(lái)一直是臨床治療的巨大挑戰(zhàn)。GenSci128此次獲得孤兒藥資格認(rèn)定，不僅有望顯著加速其在美國(guó)的臨床開(kāi)發(fā)與上市進(jìn)程，也將有效降低研發(fā)成本與風(fēng)險(xiǎn)，為胰腺癌患者帶來(lái)潛在的突破性治療選擇。

TP53是人類(lèi)癌癥中最常發(fā)生突變的基因。TP53基因編碼的p53蛋白作為轉(zhuǎn)錄因子，具有抑制腫瘤的功能。TP53基因突變導(dǎo)致p53蛋白失活，是腫瘤發(fā)生的關(guān)鍵步驟。其中，TP53 Y220C突變約占TP53突變的1.8% ^[2]。全球范圍內(nèi)尚無(wú)的靶向TP53 Y220C突變的治療藥物獲批，臨床上仍存在巨大的未被滿足需求。

GenSci128片是一種針對(duì)TP53 Y220C突變的選擇性重激活劑，在中國(guó)屬于治療用化藥1類(lèi)新藥，旨在選擇性地與TP53 Y220C突變蛋白的口袋結(jié)合，從而恢復(fù)TP53 Y220C突變蛋白的正常構(gòu)象，增加穩(wěn)定性，恢復(fù)轉(zhuǎn)錄和抑制腫瘤的功能。臨床前數(shù)據(jù)表明GenSci128片具有較好的療效和安全性。

GenSci128片在美國(guó)新藥注冊(cè)類(lèi)別"505b1"，擬用于治療攜帶TP53 Y220C突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤，涵蓋胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、結(jié)直腸癌等。其新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得FDA批準(zhǔn)。此前，GenSci128片也已在中國(guó)獲批開(kāi)展用于攜帶TP53 Y220C突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤的臨床試驗(yàn)。

GenSci128獲得FDA孤兒藥認(rèn)定，是金賽藥業(yè)系統(tǒng)性構(gòu)建全球化創(chuàng)新管線戰(zhàn)略的成果縮影。金賽藥業(yè)已建立了涵蓋抗體偶聯(lián)藥物（ADC）、小分子靶向、siRNA及長(zhǎng)效緩釋等多個(gè)國(guó)際前沿技術(shù)平臺(tái)。在腫瘤領(lǐng)域，金賽藥業(yè)正形成多元化的管線矩陣：除GenSci128外，全球首款EGFR/HER2的雙靶點(diǎn)ADC藥物GenSci139、針對(duì)FRα的雙表位ADC藥物GenSci140以及新型突變選擇性PI3Kα抑制劑GenSci145等均已進(jìn)入臨床階段，展現(xiàn)了金賽藥業(yè)在實(shí)體瘤治療領(lǐng)域的深度布局。

金賽藥業(yè)表示，將依托孤兒藥認(rèn)定的政策支持，積極推進(jìn)GenSci128在美國(guó)的臨床研究進(jìn)程，加速這款潛在突破性療法惠及全球患者。未來(lái)，金賽藥業(yè)將繼續(xù)堅(jiān)持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，依托強(qiáng)大的自主研發(fā)與轉(zhuǎn)化能力，推動(dòng)更多創(chuàng)新產(chǎn)品管線的發(fā)展，致力于成為在多個(gè)核心治療領(lǐng)域具有全球競(jìng)爭(zhēng)力的生物制藥企業(yè)。

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