上海2026年3月23日 /美通社/ -- 信念醫(yī)藥集團（以下簡稱"信念醫(yī)藥"）與遠大生命科學(xué)集團有限公司（以下簡稱"遠大生命科學(xué)"）今日宣布達成獨家合作協(xié)議，信念醫(yī)藥授權(quán)遠大生命科學(xué)在中國內(nèi)地及港澳臺地區(qū)負責其在研產(chǎn)品BBM-H803注射液的商業(yè)化經(jīng)營權(quán)。雙方將整合各自優(yōu)勢資源，共同加速該產(chǎn)品的商業(yè)化進程，旨在為A型血友病患者提供創(chuàng)新的治療選擇，并協(xié)力推動基因治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學(xué)家肖嘯、遠大生命科學(xué)集團董事長馮增輝代表雙方簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議。

信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學(xué)家肖嘯博士表示："信念醫(yī)藥專注深耕前沿基因治療領(lǐng)域，產(chǎn)品管線廣泛涵蓋罕見病與常見病，致力填補未被滿足的臨床需求。2025年，我們在B型血友病治療領(lǐng)域成功推出國內(nèi)首個基因治療藥物信玖凝^®，為中國B型血友病患者提供了全新的治療選擇^[1]。如今，在A型血友病治療領(lǐng)域，我們非常高興能與遠大達成此次戰(zhàn)略合作，得以整合信念醫(yī)藥扎實的臨床開發(fā)實力和遠大強大的商業(yè)化能力，珠聯(lián)璧合，共同推進A型血友病基因治療藥物的商業(yè)化。期待早日為中國A型血友病患者帶來全新的治療方案。"

遠大生命科學(xué)集團董事長馮增輝先生表示："遠大生命科學(xué)依托旗下遠大蜀陽血液制品資源，深耕血液病治療領(lǐng)域，此次與信念醫(yī)藥在A型血友病治療領(lǐng)域達成合作，是我們進一步打造血友病創(chuàng)新管線的關(guān)鍵舉措。我們期待，憑借信念醫(yī)藥前沿的研發(fā)實力，結(jié)合遠大生命科學(xué)成熟的商業(yè)化平臺與市場渠道，能夠高效推動這一創(chuàng)新療法在中國的可及性，讓更多A型血友病患者盡早獲益，早日擺脫頻繁注射和出血對于病人造成的痛苦。"

A型血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅷ（FⅧ）所致，其特點為反復(fù)的、自發(fā)性的關(guān)節(jié)、肌肉和軟組織出血，如反復(fù)關(guān)節(jié)出血，還可能導(dǎo)致患者逐漸出現(xiàn)關(guān)節(jié)活動障礙，進而致殘。我國血友病患病率在（2.73~3.09）/10萬，已注冊登記的A型血友病患者約為3萬多人。目前，患者多使用FⅧ用于替代治療，存在感染風險和頻繁注射等問題，其醫(yī)療需求亟待滿足^[2]。

BBM-H803注射液是信念醫(yī)藥擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的AAV基因治療藥物，通過單次靜脈給藥，將優(yōu)化的FⅧ基因?qū)階型血友病患者體內(nèi)，以期提高并長期維持患者體內(nèi)FⅧ水平，為患者帶來持續(xù)的預(yù)防出血的治療獲益。BBM-H803注射液的藥物設(shè)計采用了肝靶向性血清型衣殼和經(jīng)優(yōu)化的高效基因表達盒，藥物生產(chǎn)則運用了公司自主開發(fā)的無血清懸浮培養(yǎng)工藝，符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》要求^[3]。

2022年，BBM-H803注射液IIT（NCT05454774）啟動；同年12月，該款藥物獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥認定（ODD）；2023年7月，BBM-H803注射液的臨床試驗申請（IND）獲得NMPA批準；2024年10月，該款藥物獲得美國FDA的兒科罕見病資格認定（RPDD）。

本次合作基于雙方堅實的互信與高效協(xié)同，將加快信念醫(yī)藥A型血友病基因治療產(chǎn)品在中國的商業(yè)化步伐，為更多患者點燃希望，亦為中國基因治療產(chǎn)業(yè)的茁壯成長注入新的動力。

參考文獻

[1] https://www.beliefbiomed.com/newsd-825.html 

[2] Feng Xue, et al，Report on the diagnosis and treatment of hemophilia in China (Version 2024)，LabMedDiscovery1(2024)100007, https://doi.org/10.1016/j.lmd.2024.100007

[3] https://www.beliefbiomed.com/newsd-745.html 

關(guān)于信念醫(yī)藥

信念醫(yī)藥集團公司（Belief BioMed Inc.），是一家全球化的集基因治療產(chǎn)品研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高科技企業(yè)。公司致力于通過安全高效的病毒載體技術(shù)為嚴重遺傳疾病和慢性疾病提供更加有效的創(chuàng)新性基因療法。公司研發(fā)了數(shù)百種載體關(guān)鍵技術(shù)，包括HEK293細胞懸浮無血清培養(yǎng)工藝和全層析規(guī)模化純化工藝，并建立了基因治療藥物商業(yè)化生產(chǎn)平臺。公司在靶向不同組織的AAV新型衣殼、高效的轉(zhuǎn)基因表達盒設(shè)計、先進的臨床級載體制造工藝等領(lǐng)域進行了全面布局。同時還建立了豐富的研發(fā)管線，治療領(lǐng)域覆蓋血友病、杜氏肌營養(yǎng)不良癥、帕金森病、骨關(guān)節(jié)炎等未被滿足臨床需求的疾病，多個產(chǎn)品管線已經(jīng)進入臨床研究階段或IND申報階段，其針對血友病B的基因療法的新藥已在中國大陸和中國澳門獲批上市。更多信息，請訪問：www.beliefbiomed.com。 

關(guān)于遠大生命科學(xué)

遠大生命科學(xué)總部位于北京昌平，是一家以創(chuàng)新為源動力并具有扎實工業(yè)基礎(chǔ)的國際化醫(yī)藥健康企業(yè)集團。歷經(jīng)多年的發(fā)展，遠大生命科學(xué)已實現(xiàn)血液制品、益生菌、疫苗、醫(yī)學(xué)營養(yǎng)和圍術(shù)期五個產(chǎn)業(yè)布局。遠大生命科學(xué)堅持以"自主創(chuàng)新研發(fā)+外部精準引進"為發(fā)展理念，關(guān)注全球新藥研發(fā)領(lǐng)域前沿技術(shù)，基于臨床價值、前瞻性布局特色產(chǎn)品矩陣以及覆蓋研發(fā)全周期的差異化產(chǎn)品管線。在血液制品、活菌藥物、圍術(shù)期止血、疫苗等多個領(lǐng)域保持行業(yè)領(lǐng)軍地位，目前擁有核心創(chuàng)新產(chǎn)品管線30余個。公司在北京、成都、南京、武漢和杭州設(shè)立了五個研發(fā)中心，30多個品種正在臨床開發(fā)階段，持續(xù)為公司創(chuàng)新發(fā)展提供新動能。遠大生命科學(xué)已在全國近十個城市設(shè)立了高標準建造、高水平質(zhì)量管理的生產(chǎn)基地，銷售網(wǎng)絡(luò)覆蓋全國所有省市和幾十萬家終端，血液制品暢銷全球，累計出口超過20多個國家，并持續(xù)加快開拓海外市場。遠大生命科學(xué)以"全心全意為人民服務(wù)"為使命，始終秉承"以患者和消費者為中心，以科研為基礎(chǔ)，以市場為導(dǎo)向"的經(jīng)營宗旨，以"一劑藥，兩條命"的理念切實履行企業(yè)社會責任，在生命科學(xué)領(lǐng)域創(chuàng)造一個全球化創(chuàng)新型企業(yè)。

聲明

本文僅與陳述當日事件及資料有關(guān)，不以宣傳任何公司產(chǎn)品和/或服務(wù)為目的，更不應(yīng)被理解為就任何藥物及治療方案的選擇提供任何意見或建議。

如欲了解任何公司產(chǎn)品、疾病和/或診療等相關(guān)信息，請務(wù)必咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。

本文所述BBM-H803注射液尚未獲批上市。

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