上海和阿布達比2026年4月24日 /美通社/ -- 藥物研發(fā)一向被稱為"勇敢者的游戲"，需要巨大的投入、漫長的周期，且技術(shù)門檻極高?！蹲匀弧冯s志的研究顯示，一款新藥從研發(fā)到上市，通常需要投入9億至26億美元，周期往往超過10年。即使在早期階段，從靶點確定到候選藥物提名，通常也需要約4.5年，并經(jīng)歷數(shù)千個分子的篩選與驗證。
長期以來，制藥行業(yè)的極高門檻使藥研創(chuàng)新集中在少數(shù)資源充足的國家。如今，生成式人工智能和基礎(chǔ)模型正在改變這一格局。2026年4月23日，由生成式人工智能驅(qū)動的臨床階段生物醫(yī)藥科技公司英矽智能（Insilico Medicine, 03696.HK）宣布取得一項里程碑式進展，成功提名首款阿聯(lián)酋本土開發(fā)的臨床前候選化合物（PCC）。該項目由英矽智能阿聯(lián)酋團隊依托公司專有的Pharma.AI平臺完成，從分子設(shè)計到優(yōu)化的研發(fā)全流程均在阿聯(lián)酋本地推進。
這也是英矽智能迄今提名的第30款A(yù)I驅(qū)動的PCC。此次成果在阿聯(lián)酋藥品監(jiān)管局（EDE）、阿布扎比衛(wèi)生部（DoH）、阿布扎比投資辦公室（ADIO）和當?shù)厣镝t(yī)藥生態(tài)系統(tǒng)關(guān)鍵成員的見證與支持下發(fā)布，標志著阿聯(lián)酋在自主生物技術(shù)能力建設(shè)方面邁出了關(guān)鍵一步，也進一步鞏固了其作為全球醫(yī)藥創(chuàng)新樞紐的地位。
阿聯(lián)酋國務(wù)部長兼阿聯(lián)酋藥品管理局主席賽義德?本?穆巴拉克?阿勒哈杰里閣下表示，這一成就將鞏固阿聯(lián)酋在全球生物技術(shù)價值鏈中的地位。他補充說，阿聯(lián)酋正在建設(shè)以知識為基礎(chǔ)的能力，支持其作為積極合作伙伴參與藥物解決方案的開發(fā)，并擴大其全球影響力。他補充道："這一進展體現(xiàn)了一個將科學(xué)研究與監(jiān)管及投資框架相結(jié)合的國家模式日趨成熟。它使我們能夠更快地將科學(xué)發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為現(xiàn)實應(yīng)用，并支持構(gòu)建一個能夠在高價值領(lǐng)域參與競爭的體系。"
阿聯(lián)酋藥品管理局局長法蒂瑪?阿勒卡阿比閣下表示，"這不僅是一項科研成果，更清晰表明阿聯(lián)酋在先進技術(shù)支持下不斷提升本土藥物研發(fā)能力。這些技術(shù)正在改進發(fā)現(xiàn)方式，將數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為更快速、更準確的研發(fā)決策，同時降低時間與成本。" 她還補充說，這一里程碑意義不僅在于創(chuàng)造新的治療方案，更反映了當前持續(xù)推進的努力，即打造一個強有力的國家體系，重新定義"藥品安全"：從僅確保供應(yīng)，轉(zhuǎn)向具備本地研發(fā)并持續(xù)保障供應(yīng)的能力，從而提升醫(yī)療體系應(yīng)對未來挑戰(zhàn)的準備度。
英矽智能團隊與合作伙伴共同參與剪彩
AI創(chuàng)新強勢賦能：阿聯(lián)酋重塑全球科研版圖
2025年5月，英矽智能在阿聯(lián)酋啟動了一項試點項目，旨在驗證生成式人工智能加速潛力和可復(fù)現(xiàn)性，期待依托全新的生態(tài)系統(tǒng)，再次將原本需要數(shù)年的藥物研發(fā)工作壓縮到數(shù)月內(nèi)完成。項目聚焦實體瘤領(lǐng)域中具有一定創(chuàng)新性、并已得到遺傳學(xué)驗證的合成致死靶點。為推進該項目，英矽智能組建了一支四人本地團隊，包括兩名計算化學(xué)家、一名藥物化學(xué)家和一名轉(zhuǎn)化生物學(xué)家。團隊設(shè)定了清晰而緊湊的目標，即在2025年第三季度前完成靶點確認，在30天內(nèi)形成苗頭化合物系列，并在6個月內(nèi)完成先導(dǎo)化合物優(yōu)化。
不到一年時間，這一愿景已成為現(xiàn)實。英矽智能正式提名MTA協(xié)同PRMT5抑制劑ISM0387作為該項目的開發(fā)候選藥物（DC/PCC)。ISM0387具有全新的分子結(jié)構(gòu)和優(yōu)良的血腦屏障穿透特性，有望為膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）患者提供新的治療選擇。值得一提的是，該項目從分子設(shè)計、優(yōu)化到臨床前候選提名，全部在阿聯(lián)酋本地完成，全程耗時不足12個月。
這一成果也反映出阿聯(lián)酋本地生物技術(shù)生態(tài)和科研基礎(chǔ)設(shè)施的快速成熟，體現(xiàn)了阿布扎比投資辦公室（ADIO）健康、耐力、長壽與醫(yī)學(xué)（HELM）集群重點關(guān)注本地化、先進制藥研發(fā)和長期制造潛力，并對高價值生命科學(xué)投入進行吸引和支持的作用。與阿布扎比多元化經(jīng)濟發(fā)展藍圖相呼應(yīng)，該項目展現(xiàn)了阿聯(lián)酋從全球貿(mào)易和能源中心向多元化、技術(shù)驅(qū)動型經(jīng)濟體的轉(zhuǎn)型，夯實該地區(qū)以知識創(chuàng)新為基礎(chǔ)的"獵鷹經(jīng)濟"。
阿布扎比投資辦公室總干事巴德爾?奧拉馬閣下表示，這一里程碑標志著阿布扎比生命科學(xué)生態(tài)系統(tǒng)完成結(jié)構(gòu)性轉(zhuǎn)變，從支持研究發(fā)展到提供具有商業(yè)可行性、可在全球范圍內(nèi)推廣的制藥創(chuàng)新。這正是ADIO推出HELM的愿景所在，且ADIO將繼續(xù)支持英矽智能等企業(yè)，期待生產(chǎn)和出口更多高價值治療藥物，惠及全球患者。
英矽智能聯(lián)合創(chuàng)始人兼總裁Alex Aliper博士表示，"數(shù)十年來，阿聯(lián)酋一直是全球重要的貿(mào)易中心，而今天，這里正在成長為全球科學(xué)創(chuàng)新的重要高地。ISM0387以世界級標準在創(chuàng)紀錄的時間內(nèi)完成候選藥物提名，展示了生成式人工智能如何重塑研發(fā)范式、產(chǎn)業(yè)邏輯和創(chuàng)新路徑。我們不僅是在用人工智能建立模型，更是在阿布扎比推動未來醫(yī)學(xué)的發(fā)展。"
腫瘤治療新選擇：合成致死機制和PRMT5抑制劑突破
ISM0387的研發(fā)基礎(chǔ)是合成致死機制，即兩個基因中任意一個單獨發(fā)生突變或缺失時，細胞仍可存活，但當兩者同時失活時，細胞則無法生存。由于蛋白精氨酸甲基轉(zhuǎn)移酶5（PRMT5）和甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）構(gòu)成一對合成致死靶點，抑制PRMT5可以選擇性殺傷存在MTAP缺失的癌細胞。
2025年初，英矽智能宣布提名公司首款MTA協(xié)同PRMT5抑制劑ISM1745，該候選藥物克服了第一代PRMT5抑制劑同時抑制健康細胞和癌細胞中的PRMT5產(chǎn)生的選擇性和毒性問題，具有"同類最佳"潛力。ISM1745的成功提名進一步驗證了Pharma.AI平臺應(yīng)對復(fù)雜藥物研發(fā)挑戰(zhàn)的能力，也為具有血腦屏障穿透性的PRMT5抑制劑打下基礎(chǔ)，有望為中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供創(chuàng)新解決方案，在膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）方面潛力尤為廣闊。
膠質(zhì)母細胞瘤是一種侵襲性極強的成人腦腫瘤，約占所有原發(fā)性惡性腦腫瘤的48%，復(fù)發(fā)率超過70%，每年全球有超過20萬名患者因此死亡，但當前標準治療（SOC）仍主要依賴化療和放療。與此同時，40%至50%的膠質(zhì)母細胞瘤病例存在MTAP缺失，表明PRMT5抑制策略在這一領(lǐng)域具有重要潛力。
ISM0387由英矽智能位于阿布扎比的生成式人工智能與量子計算研發(fā)中心完成早期發(fā)現(xiàn)工作。這一在阿聯(lián)酋本土孕育的創(chuàng)新成果，展現(xiàn)了HELM集群推動前沿研究轉(zhuǎn)化為規(guī)模化制藥創(chuàng)新的作用，并將阿布扎比打造成為先進制藥制造和生命科學(xué)出口的新興樞紐。
AI驅(qū)動CNS領(lǐng)域拓展：依托Chemistry42，6個月初步完成透腦分子設(shè)計
ISM0387的發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化構(gòu)成依托英矽智能自有生成化學(xué)平臺Chemistry42完成，該平臺集成超40種生成式人工智能模型。具體而言，研究團隊基于已知PRMT5抑制劑的共晶結(jié)構(gòu)，在AI驅(qū)動下生成了90個具有新穎骨架的候選化合物，并圍繞結(jié)合親和力、合成可及性和ADMET特性等多個關(guān)鍵指標進行系統(tǒng)評估。
針對膠質(zhì)母細胞瘤的治療需求，團隊在分子設(shè)計中重點優(yōu)化了與中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物開發(fā)密切相關(guān)的參數(shù)，包括分子量、拓撲極性表面積、氫鍵供體數(shù)、脂溶性和pKa等，同時結(jié)合體外被動滲透性及腦血漿比等指標，評估化合物穿越血腦屏障的能力。整個先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)階段僅用6個月便順利完成，最終篩選出4個兼具良好腦滲透性和代謝穩(wěn)定性的先導(dǎo)化合物。
在多個腫瘤細胞系中，ISM0387顯示出良好的體外活性、選擇性，以及體外安全性特征。更重要的是，該化合物在多種動物模型中顯示出較強的血腦屏障（BBB）穿透能力，提示其在人體中有望以更低劑量實現(xiàn)療效，為后續(xù)臨床開發(fā)提供了積極依據(jù)。
在原位膠質(zhì)母細胞瘤模型中，連續(xù)20天每日給予30 mg/kg的ISM0387可顯著抑制腫瘤生長，而對照組則出現(xiàn)明顯的腫瘤進展。
從扎根到結(jié)果：落戶馬斯達爾城，獲得本土認可
這一里程碑成果，源于英矽智能自2023年1月起與阿布扎比投資辦公室（ADIO）開展的戰(zhàn)略合作?；谶@一合作關(guān)系，英矽智能在ADIO支持下成為HELM集群的一員，于阿布扎比馬斯達爾城建立并拓展了中東地區(qū)規(guī)模領(lǐng)先的AI驅(qū)動生物技術(shù)研發(fā)中心，推動了先進AI驅(qū)動藥物發(fā)現(xiàn)能力的發(fā)展，并為未來的制藥制造和出口導(dǎo)向型增長奠定了基礎(chǔ)。該中心位于馬斯達爾城IRENA總部，匯聚了40名專家，專注Pharma.AI平臺、衰老研究和可持續(xù)化學(xué)等前沿方向。
自落地阿聯(lián)酋以來，英矽智能持續(xù)融入本地科研生態(tài)，已與穆罕默德?本?扎耶德人工智能大學(xué)（MBUZAI）、哈利法大學(xué)、紐約大學(xué)阿布扎比分校（NYU Abu Dhabi）等知名高校建立研究合作關(guān)系，共同推動生成式人工智能在科研領(lǐng)域的應(yīng)用與發(fā)展。憑借相關(guān)成果，英矽智能于2024年獲得"健康創(chuàng)新開拓者"獎。
為進一步鞏固當?shù)氐难邪l(fā)布局，英矽智能于2026年與阿聯(lián)酋藥品監(jiān)管局（EDE）建立戰(zhàn)略合作關(guān)系，推動本地制藥創(chuàng)新能力建設(shè)和制度化發(fā)展。此前，阿聯(lián)酋藥品管理局研究與實驗室部門主任謝哈?阿爾馬茲魯伊博士表示，通過與英矽智能的合作，雙方能夠運用生成式模型與強化學(xué)習(xí)分析生物、化學(xué)及臨床數(shù)據(jù)，從而有助于開發(fā)在療效與安全性方面更精準的候選藥物化合物。
在提名ISM0387為第30款臨床前候選化合物后，英矽智能自2021年以來搭建涵蓋40多個項目的研發(fā)管線，其中12款候選藥物獲得臨床試驗批件，3個項目到達II期臨床評估階段，另有一項針對特發(fā)性肺纖維化（IPF）的IIa期臨床試驗已完成，并取得積極結(jié)果。與傳統(tǒng)早期藥物研發(fā)通常需要4.5年的時間周期相比，英矽智能在2021至2024年間已提名20款臨床前候選化合物，從立項到提名PCC的平均耗時為12–18個月，每個項目合成和測試約60–200個分子。
關(guān)于英矽智能
英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動化技術(shù)，加速藥物發(fā)現(xiàn)并推動生命科學(xué)領(lǐng)域的創(chuàng)新，賦能人類更長久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。
利用自主研發(fā)的Pharma.AI 平臺和先進的自動化生物學(xué)實驗室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學(xué)、免疫學(xué)、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領(lǐng)域提供創(chuàng)新藥物解決方案。此外，英矽智能持續(xù)將Pharma.AI應(yīng)用拓展到多元化領(lǐng)域，如先進材料、農(nóng)業(yè)、營養(yǎng)產(chǎn)品及獸醫(yī)藥物。更多信息，請訪問網(wǎng)站www.insilico.com
